درمان ناشنوایی کودکان با تزریق ژن
محققان با ابداع یک روش ژن درمانی موفق شده اند با تزریق یک ژن به گوش داخلی کودان ناشنوا، قدرت شنیدن را به آنها بازگردانند.
این ژن یک ژن ناجی است و بدین صورت عمل میکند که پزشکان آن را به گوش داخلی کودکان تزریق میکنند تا جایگزین پروتئینهای اوتوفرلین شود. اوتوفرلین یک پروتئین ضروری برای عملکرد سلولهای شنوایی در مغز است.
این محققان در مجله آمریکایی «آمآیتی تکنولوژی ریویو» این روش درمانی را توضیح دادهاند.
ناتالی لوندون، رییس بخش شنوایی شناسی کودکان بیمارستان «نیکر-آنفانت» پاریس گفت: «این اولین اصلاح ژنتیکی حس انسانی و نویدی برای آینده است.»
عملی ظریف با تزریق یک ویروس در گوش
در واقع چندین آزمایش بالینی دیگر از همین نوع در سراسر جهان در حال انجام است؛ دو مورد در آمریکا و یکی هم در فرانسه.
ناتالی لوندون که از طرف شرکت بیوتکنولوژی «سنسریون» مسئول کارآزمایی بالینی در فرانسه است توضیح داد: «در حال شروع جذب کودکان هستیم.»
خانم لوندون افزود: «ما از تمام تجربیات علمی توسعه یافته در انستیتو پاستور که توسط کریستین پتیت و تیمش در زمان کشف ژن اوتوفرلین در سال ۱۹۹۹ به دست آمده، بهره میبریم.»
این تکنیک شامل تزریق یک ناقل ویروسی بیضرر نوع «ایایوی» (AAV) به مایع گوش داخلی و حامل ژن عملکردی اوتوفرلین است. این تزریق به طور خاص سلولهای مویی داخلی که مسئول شنوایی هستند را هدف قرار میدهد.
این محقق تاکید کرد: «این اصلاح میتواند به سرعت عمل کند، زیرا میدانیم که رشد فیزیولوژیکی و آناتومیکی گوش، تحت تاثیر جهش ژن اوتوفرلین قرار نمیگیرد.»
این ژن درمانی قبلا، در سال ۲۰۱۸، اثربخشی خود را در موشهای حامل این جهش نشان داده بود. به نظر میرسد این تزریق، ناشنوایی را برای همیشه اصلاح میکند، زیرا سلولهای مویی حلزون گوش پس از تشکیل گوش در رحم، دیگر تقسیم نمیشوند.
جهش ژن اوتوفرلین بیماری بسیار نادری است، اما تعداد کودکانی که مبتلا میشوند کمتر اعلام شده است، زیرا ناشنواییای که در بدو تولد ایجاد میکند تنها با آزمایشهای دقیقتر قابل تشخیص است که هنوز در بخش زایمان فرانسه انجام نمیشود.
